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定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿

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美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法,成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上,并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。这名患儿名为KJ,出生时即患有严重的氨基甲酰磷

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基因编辑治疗晚期胃肠道癌显成效

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科技日报北京5月6日电 (记者刘霞)美国明尼苏达大学科研团队在最新一期《柳叶刀·肿瘤学》杂志发表论文称,全球首例运用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功,证实了该疗法的安全性和潜在疗效。胃肠道癌作为最常见的恶性肿瘤之一,涵盖胃癌、结直肠癌等多种高发癌症类型。

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颠覆性技术引领上海生物医药产业新跨越

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如果将AI应用于新药研发,从靶点发现到临床候选化合物的确定,研发时间与经费投入将大大减少,生物医药产业格局可能骤然发生巨变。颠覆性技术如此残酷而新奇,却是上海引领生产力实现新跨越的“战略必争”领域。近日,上海重磅发布生物医药产业三大行动方案,推动合成生物、基因治疗、医疗机器人三大前沿赛道发展,找好动

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全球首个CRISPR基因编辑疗法获批

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当地时间11月16日,英国药品与保健品管理局(MHRA)官网宣布,批准美国药企福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士基因编辑公司(CRISPR Therapeutics)合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy,旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖

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基因编辑技术将癌细胞变为健康细胞

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美国冷泉港实验室科学家在一项新研究中,使用CRISPR基因编辑技术,使横纹肌肉瘤(RMS)细胞内一种特殊蛋白质复合物失效,导致肿瘤细胞转变为健康的肌肉细胞。最新研究有望催生新的癌症疗法。相关论文刊发在最新一期《美国国家科学院院刊》上。RMS是一种罕见癌症,主要影响10岁以下的儿童。RMS患者的基因突

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聚焦“细胞与基因治疗”北京发布技术需求榜单

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为了深入落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2021—2023年)》(以下简称《行动计划》)的重点工作任务要求,解决细胞与基因治疗产业发展关键技术重大需求,支持具有自主知识产权的核心关键技术研发与应用,北京市科委、中关村管委会近日发布2023年度“生命科学前沿创新培育”专项细胞与基因治疗领域技

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世卫呼吁建设人类基因组编辑研究全球机构

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据《纽约时报》7月12日消息,世卫组织当日发布了关于人类基因组编辑的新建议,呼吁建立一个全球注册机构来追踪“任何形式的基因操作”,并提出建立一种能够引起人们对不道德或不安全研究的担忧的揭发机制。世卫组织表示,所有涉及人类基因组编辑的研究都应该公开。在干细胞研究领域,存在不择手段的企业家和诊所故意滥用

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基因编辑再设限 基因疗法会受影响吗

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基因编辑再设限 基因疗法会受影响吗近日,一个国际委员会发布报告强调称,因安全性和有效性还未达标,基因编辑技术不能用来编辑人类胚胎,至少不能将编辑过的胚胎植入子宫用于生育目的——“基因编辑对人类而言是一项革命性的技术,未来人类通过这项技术,可以攻克很多现在难以治愈的疾病,甚至这种基因编辑技术将改变我们

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从全新报告看可遗传人类基因组编辑技术性应用前景

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  新闻分析:一条极窄路——从最新报告看可遗传人类基因组编辑技术应用前景新华社北京9月7日电 新闻分析:一条极窄路——从最新报告看可遗传人类基因组编辑技术应用前景新华社记者黄堃多国科学家组成的一个国际委员会近日发布报告说,人类基因组编辑相关技术还没有达到能安全、有效应用的标准,将来可能的应用也必须被

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基因编辑治艾滋,向“治愈”又迈一步

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未来,艾滋病有可能通过“基因编辑+骨髓移植”的方式“治愈”。世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例,被中国科学家完成了。9月11日,邓宏魁等国内多名生命科学、医学学者在顶级医学期刊《新英格兰医学》杂志上发表的新研究显示:利用CRISPR/Cas9技术,科学家对人造血干细胞进行基因编辑,在

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基因编辑临床研究拟国家卫健委审批

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近年来,医学新技术研究中的安全和伦理问题多次引发社会关注。为规范生物医学新技术临床研究与应用,国家卫生健康委员会起草《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》(以下简称《条例》),并于2月26日起征求社会意见,截止时间为3月27日。根据《条例》规定,今后,基因编辑等生物医学新技术进行临床研究和

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