此前，互联网广为流传“医治罕见病‘脊髓性肌萎缩症’专用药物需‘70万元一支’高价，且中国价钱远超海外”引起社会发展关心。“脊髓性肌萎缩症”是什么病？为什么药价这般价格昂贵？该药在世界各国销售市场确实市场价差距吗？

　　脊髓性肌萎缩症是什么病

据我国少年儿童医学中心、北京市儿童医院神经内科主任医生吕俊兰详细介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）对少年儿童是一种致命性病症，一般有80%的Ⅰ型患者不可以活过两岁；Ⅱ型患者走动艰难且常伴随比较严重的肺炎并发症；Ⅲ型尽管不容易危害使用寿命，但患者会全身无力，给其与家庭导致极大的病症压力和精神痛苦。

湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称，这类病症以脊髓和下脑干中运动神经元转性、遗失为特点，是一种遗传神经系统全身肌肉病症类的罕见病。

权威专家表明，在我国SMA在新生婴儿中患病率约为1/6000到1/10000，现阶段约有SMA患者三万多位，但新生婴儿中的发病遗传基因带上率约为1/50，危险因素很高，因而开展规模性产前筛查十分关键。

　　诺西那生钠注射液是什么药

医生介绍，诺西那生钠注射液是宝宝、少年儿童和成年人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸医治药品，也是中国首例获准治疗脊髓性肌萎缩症的進口药品。医师根据鞘内注射（根据腰穿将药品注入到身体）的方法，给患者服药。

吴丽文告知新闻记者，患者在诊断后需尽快服药：第一年必须注入6次药品，头2个月需注入4针；以后每4个月需注入1针。

吴丽文说，一部分患者在注入服药后，健身运动工作能力有一定水平修复。湖南省一名两岁11个月大的患者诺诺2020年五月刚开始注入该药，现阶段已注入4次。医治后，诺诺的健身运动工作能力获得不错修复。

“从医治上而言，诺西那生钠注射液确实有效，但并不可以彻底反转病况。”吕俊兰提示称。

　　此药为什么那么贵

新闻记者掌握到，诺西那生钠注射液于今年被准许進口发售，现阶段未纳入医疗保险，由患者自付担负。在中国，该药每企业价钱为69.97万余元。

依据今年新修订的药品管理法，药价已不由政府部门标价，而以市场调节主导，根据医疗保险集中化招标采购来充分发挥。南开大学法学院副院长、药品法权威专家宋华琳说，罕见病患者总数少，具备临床医学可变性，因而药物研发成本增加，药物价格比较贵。某些药企通常因为技术性领跑得到标价优点影响力，这并不一定违背在我国反垄断法或药品监管有关相关法律法规。

他觉得，罕见病进医疗保险屡次引起关心的深层次缘故，是因为现阶段医保类型能包含的罕见病类型比较有限，且在我国目前商业医保仍尚需健全，罕见病患者的诊疗要求无法彻底考虑。

　　聚焦点

　　该药在世界各国销售市场是不是市场价差距

互联网传闻该药“在澳大利亚市场价仅41美金，折合RMB280元”“去日本几近完全免费”，合称“大家的医院门诊爆利竟然来到这般骇人听闻的水平”等。

记者调查发觉，据加拿大药品褔利方案（PBS）网显示信息，一般患者服药付款41美金每企业，但该药物的政府采购价钱为11万澳元每企业。

另据新闻记者掌握，日本国前不久将有关药品纳入医疗保障范畴，患者只需按本国总体医保政策担负相对性便宜的花费。但该药品自身仍为高价药。

新闻记者还发觉，全世界将该药纳入公费医疗保险的我国比较有限。在国外，该药每支市场价12.5万美元。在澳大利亚，一位本地住户告知新闻记者，任职企业为其选购了商业保险以后，应用该药也需自付付款5700多美元每企业，并不划算。据了解，绝大多数欧洲各国未将其纳入公费医保范围。

　　权威专家

　　怎样缓解罕见病患者医疗费工作压力

权威专家表明，因罕见病患病率低，药物使用量非常少，价格比较贵一一纳入带量采购完成减价难度系数很大。怎样缓解这类患者的医疗费工作压力，现阶段仍是个难点。

新闻记者掌握到，今年我国初中级卫生保健慈善基金会起动了“脊活新生儿-脊髓性肌萎缩症SMA患者支援新项目”，为合乎项目申请标准的患者提供援助药品。患者亲属能够 申请办理报名参加支援新项目，第一年大约能以140万余元价钱注入6支售价每支70万元的药品。

吕俊兰、吴丽文等权威专家表明，期待相关部门可以科学研究方法，根据医疗保险等综合性方式进一步缓解此病患者的诊疗压力。改进罕见病患者医治与存活情况必须我国、社会团体、定点医疗机构和患者共同奋斗。

宋华琳觉得，针对患病率极低，诊疗费用非常高的罕见病，应采用多种渠道援助，如考虑到给予医疗救助和重点援助，创建专项基金等。他提议，各省市可依据本身社会经济发展趋势水准、医保基金结余和罕见病病发医治等状况，明确该省纳入医疗保障范畴的罕见病病种。

在日本生活工作中的杨女士告知新闻记者，本地一部分住户和权威专家对将价钱非常高的该药纳入医疗保障表明了忧虑和不满意，觉得这将威协确保经费预算的均衡与安全性，占用别的病发更广、要求更急切的病种被纳入保障机制的机遇。

多位权威专家觉得，高价位罕见病药造成有其独特性，现阶段不论是用集中采购交涉還是纳入医疗保险方法，促进其减价均有实际艰难。

湖南省卫生行政部门有关责任人表明，先前一些罕见病服药难题得到取得成功处理，是由于在我国人口数量大，一部分病种的罕见病患者并不“少见”，医疗保险单位能够 运用以量换价等价钱交涉方式，促使公司减价，与现行标准保障制度产生共同利益。但从长久看来，也有许多罕见病新药临床总产量少，难以讨价还价。因而真实处理罕见病服药难、服药贵的难题，必须积极主动发展趋势商业保险，开发利用公益慈善、援助等社会资源为患者减负，相关部门还应加速仿制药产品研发和一致性评价，从源头上提升有关药物的可及性。据新华通讯社